小核酸药的研发和CMC要点解析
主办单位
会议介绍
各有关单位：
小核酸，是指包括小干扰核酸（siRNA）、反义核酸（ASO）、微小RNA（miRNA）和核酸适配体（Aptamer）的寡核苷酸分子。小核酸药物由核苷酸组成，是一种全新的药物类别。主要的小核酸药物，有siRNA药物和反义核酸药物，其主要作用于细胞质的mRNA，通过碱基互补识别和抑制靶mRNA，实现对蛋白表达的调控，达到治疗疾病的目的。与传统小分子药物和生物大分子不同的是，小核酸药物能够使药物靶点扩大至蛋白质上游，能特异性上调或下调靶基因表达，在人类重大疾病的治疗中展现出巨大潜力。虽然具有无限潜力，并有望成为小分子和单抗之后的第三大类药物，但是，如何避免快速被降解，并精准进入靶向细胞发挥治疗功能，是小核酸产业化的瓶颈问题。
为此，本单位特别邀请到小核酸药物权威专家，定于2022年8月11日-13日在南京同步线上举办 “2022小核酸药的研发和CMC要点解析”高级研修班。请各单位积极选派人员参加。
会议安排
1、地点：南京市（具体地点通知给已报名人员）
2、时间：8月11日-13日(11日全天报到及线上测试)
3、线上线下同时进行
课程大纲-主讲老师
一、小核酸药物及其历史
1、小核酸药物定义
（1）相较传统药物的优劣分析
2、不同类型的小核酸及其各自的治疗价值和发展过程
3、未来的新药应用领域
（1）目前全球研发管线
二、小核酸药物的合成工艺及开发
1、小核酸药物产业化：化学修饰和递送系统
2、小核酸药物的合成步骤
（1）siRNA合成工艺
（2）microRNA合成工艺
（3）固相生产合成技术：成本和产量平衡
3、反义技术的挑战
（1）核酸酶降解、稳定
（2）靶向传递、靶向效应
（3）毒性考虑
4、可持续性挑战和机遇：绿色化学和工程改进
三、小核酸药物的纯化
1、小核酸分离纯化工艺
（1）反相色谱法
（2）阴离子交换法
2、开发分析方法控制纯度和数量
四、小核酸药物的CMC和申报
1、小核酸药物的cGMP要求
（1）小核酸药物生产设备的生命周期管理
2、NMPA关于基因治疗和小核酸药物的扶持政策
（1）《“十三五”生物技术创新专项规划》
3、FDA关于小核酸的IND要求
（1）小核酸药物的申报法规
（2）《独特基因变体-反义寡核苷酸研究性新药指南》
讲师简介
主讲老师：李老师
夏威夷大学化学博士学位。在美国工作三十多年。参与了不同治疗生物药物的下游纯化。2006年，反义（anti-sense）RNA成为一个非常热门的话题，引起了许多生物制药界的关注。李博士积极参与寡核苷酸合成仪的cGMP概念设计。2010年与寡核苷酸CDMO公司Girindus合作。寡核苷酸(13 mers)的高产率从cGMP商业规模合成器的合成与过程分析技术(PAT)相关工艺实例在2010年出版(CHEMISTRY TODAY)。李博士在中国获得了6项基于过程分析技术（PAT）生物制药下游加工的相关专利。协会特聘讲师。
会议费用
l线下：2800元/人（会务费包括：培训、研讨、资料等）；食宿统一安排，费用自理。
l线上：4000元/账号（会务费包括：培训、研讨、资料等）；腾讯会议直播
培训形式
1、理论讲解,实例分析,专题讲授,互动答疑
2、主讲嘉宾均为行业内资深专家，欢迎来电咨询
3、企业需要内训和指导，请与会务组联系
培训对象
小核酸药物研发、注册、质量、生产、QA、QC等相关人员
会议咨询
联系人:潘然13716008257(同微信）
QQ咨询：1750397497
邮箱：13716008257@163.com
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